Vive le téléthon !

Le Téléthon est un des rares exemples d’une gestion entièrement privée de l’innovation en santé, et les résultats sont là.

Par Richard Guédon.

Les promesses de dons enregistrées lors du Téléthon 2017 qui vient de s’achever se montent à près de 76 millions d’euros, soit une somme inférieure de 5 millions à 2016.

Ce résultat en demi-teinte n’est pas dû à une baisse brutale de la générosité des Français mais à la survenue d’un événement imprévu venu concurrencer le Téléthon sur son propre terrain médiatique, la mort de Johnny Hallyday.

Selon l’AFM, Association Française des Myopathies, organisateur du Téléthon, ses fans sont les mêmes que ceux de Johnny, qui étaient en deuil : « on sait que la France qui a pleuré Johnny Hallyday est en grande partie celle qui donne aussi pour le Téléthon. On peut comprendre que les Français n’avaient pas la tête à ça ». Les organisateurs n’excluent d’ailleurs pas un rattrapage dans les prochains jours, quand l’émotion due à la mort de l’idole sera descendue d’un cran.

Des détracteurs adeptes du tout public

Gageons que ce contretemps va réalimenter les critiques des détracteurs permanents du Téléthon pour qui concurrencer les financements publics est un crime de lèse-majesté et qui souhaiteraient remplacer ce bel élan collectif de solidarité par une bonne vieille taxe.

Et pourtant, quelle belle histoire, et quelle réussite que le Téléthon !

30 ans d’appel aux dons pour le téléthon

Inspiré d’un concept apparu aux États-Unis dans les années 50 pour lutter contre la poliomyélite, le Téléthon a été créé en 1987 par l’Association Française contre les Myopathies afin de financer la recherche sur ces maladies paralysantes qui touchent les enfants et sont souvent mortelles.

Depuis 30 ans le succès ne s’est pas démenti. Par-delà les enjeux liés à la recherche, le Téléthon est un événement populaire unique, chaque année 20 000 animations locales mobilisent 200 000 bénévoles pour la bonne cause. L’émulation, la créativité, la bonne humeur y sont convoquées pour trouver de l’argent pour la recherche médicale.

Les maladies rares

Ce n’est pas un hasard si cette innovation a été l’œuvre d’une association de patients dans le domaine des maladies rares, domaine qui, dans les années 80 était totalement abandonné par la santé publique.

Qu’est-ce qu’une maladie rare ? C’est une maladie qui concerne moins de 1 patient sur 2000, soit moins de 30000 personnes en France. Chaque maladie rare atteint donc peu de malades mais elles sont très nombreuses, près de 8000, et on en découvre 5 nouvelles chaque semaine, ce qui fait qu’au total, en France par exemple, on chiffre à 3 millions le nombre de personnes atteintes de maladies rares, soit autant que de patients souffrant de cancers. Les maladies sont rares mais les malades sont nombreux.

Le faible nombre de malades atteints par chaque maladie, parfois moins de 10, explique plusieurs caractéristiques communes aux maladies rares.

L’errance diagnostique

D’abord les premiers médecins consultés, y compris les spécialistes, ont statistiquement très peu de chances d’avoir déjà rencontré la maladie ; donc le diagnostic n’est pas fait. Les familles, totalement isolées, vont de médecin en médecin sans résultats, c’est ce qu’on appelle l’errance diagnostique. Une fois le diagnostic fait, il est difficile de trouver une équipe qui connaisse bien la maladie : vous habitez Brest et la seule équipe vraiment compétente est à Strasbourg, voire à Tel Aviv ou Chicago.

Ces maladies sont génétiques à 80%, elles débutent souvent dans l’enfance, les 2/3 d’entre elles sont graves, chroniques et invalidantes, le pronostic vital est engagé dans 1 cas sur 2 et leur cause reste fréquemment inconnue.

Ensuite, beaucoup de ces maladies sont dites orphelines, c’est-à-dire qu’elles n’ont pas de traitement, car, étant donné le faible nombre de patients, personne n’a fait de recherches pour en trouver.

La mobilisation des familles

Ces situations dramatiques provoquées par les maladies rares ont suscité une mobilisation qui a commencé par les familles et de nombreuses associations de patients ont vu le jour.

Ces associations interpellent le monde médical et les chercheurs, suscitent et financent les recherches, assurent le lien entre des familles isolées, récoltent des fonds. L’AFM a été et reste le chef de file de ce mouvement puisque le Téléthon finance la recherche concernant de nombreuses maladies rares.

Les résultats sont là

Pourquoi peut-on dire que le Téléthon, 30 ans après sa création, est un succès ? Parce que les résultats sont là. Il a en effet à son actif des avancées scientifiques majeures, des traitements innovants, le développement de l’aide aux malades, la reconnaissance de leurs droits.

Le coup d’envoi du décryptage du génome humain 

À titre d’exemple, les premières cartes du génome humain ont été publiées entre 1992 et 1996 par Généthon, le laboratoire de recherches financé par l’AFM Téléthon et ont donné le coup d’envoi du décryptage de la totalité  du génome humain.

Plusieurs centaines de gènes responsables de maladies ont été découverts grâce aux cartes du génome des chercheurs de Généthon et au soutien de l’AFM-Téléthon. Les malades ont ainsi un accès à un diagnostic plus rapide, fiable et précis. Les familles bénéficient de la possibilité d’un conseil génétique, du diagnostic prénatal et préimplantatoire.

Les innovations sociales

Grâce à une meilleure prise en charge médicale, les malades ont gagné en espérance et en qualité de vie. Certains entament des études et une carrière professionnelle.

Avec le Téléthon, le regard social sur la maladie et le handicap a changé. La reconnaissance des maladies rares et la citoyenneté des malades et personnes en situation de handicap ont été rendues possibles. Les citoyens sont devenus des acteurs de la recherche et les malades des partenaires reconnus des chercheurs et des médecins.

Thérapie génique, pharmacogénétique, cellules-souches

La plateforme maladie rares, centre d’expertise dédié, les référents parcours de santé qui accompagnent les patients ont été créés sous l’impulsion du Téléthon.

Thérapie génique, pharmacogénétique, cellules souches, toutes les thérapies innovantes soutenues par le Téléthon ont déjà révolutionné la médecine dans de nombreux domaines : « bébés bulles », maladies du sang, maladies des muscles, de la peau…

Les retombées pour les maladies fréquentes

De plus, la recherche sur les maladies rares profite presque toujours aux maladies plus communes, car elles sont souvent les épures des maladies qui le sont moins. Tel découverte sur l’origine d’une maladie rare du pancréas se traduira pas un traitement nouveau du diabète, telle nouveau traitement d’une maladie rare du muscle cardiaque sera bénéfique aussi pour l’infarctus du myocarde.

Le satisfecit de la Cour des comptes

Enfin, cerise sur le gâteau, dans son dernier rapport, la Cour des comptes, qui surveille le Téléthon comme le lait sur le feu, conclut :

La Cour, dans la limite des prérogatives que lui confère l’article L. 111-8 du Code des juridictions financières, conclut à la conformité aux objectifs poursuivis par l’appel à la générosité du public des dépenses engagées par l’Association française contre les myopathies AFM – Téléthon au cours des exercices 2008 à 2013.

Elle félicite notamment l’Association pour l’efficacité de sa gouvernance.

Les raisons du succès du téléthon

Les raisons de cette réussite sont simples : la création du Téléthon n’est pas venue du « haut » mais du « bas », c’est-à-dire des familles concernées au premier chef, il est animé et géré comme une entreprise par des donateurs qui exigent un retour sur investissement ; les formes les plus modernes du marketing et de la gestion y sont pratiquées sans complexe, au service des buts fixés. Et ça marche.

C’est sûr, si l’on veut que notre recherche trouve plus et pour moins cher, il faudrait moins de taxes et plus de téléthons.

Pour aider le Téléthon, c’est ici